IT之家消息,一场跨学科的研究创新带来了罕见疾病治疗的重大突破。
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院研究人员领导的团队利用机器学习这一人工智能手段,成功在现有的数千种药物中筛选出了适合的药物,救治了一名面临生死边缘的特发性多中心Castleman病(iMCD)患者。
这是一次结合了人工智能、实验室研究与临床实践的结果,凸显了跨学科合作在医学领域的巨大潜力。
让我们了解一下这个疾病背景。
特发性多中心Castleman病是一种罕见的疾病,其生存率极低,治疗选择也非常有限。
这种疾病的特点是出现细胞因子风暴,即免疫系统发生过度且有害的反应,导致过多的炎症细胞因子释放,从而可能损害身体的组织和器官。
典型症状包括淋巴结肿大、全身炎症以及可能致命的多器官衰竭等。
这位经历了一场生死边缘的病人就是在出现这些症状后接受人工智能药物筛选的。
在宾夕法尼亚大学的研究团队中,科学家们利用机器学习这一强大的工具,对现有的药物进行了筛选。
经过大量的数据分析,他们发现阿达木单抗(adalimumab)可能是治疗iMCD的有效药物。
这是一种生物治疗药物,患者可自行注射。
更令人振奋的是,美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准其用于治疗包括关节炎和克罗恩病在内的多种疾病。
研究团队发现阿达木单抗抑制的特定蛋白——肿瘤坏死因子(TNF)可能在iMCD的发病过程中起到关键作用。
在iMCD患者中,他们的免疫细胞在激活时产生的TNF比健康个体更多。
这为使用TNF抑制剂治疗iMCD提供了理论基础。
基于这些发现,研究团队决定首次尝试将TNF抑制剂阿达木单抗用于iMCD治疗。
这位患者在接受治疗后病情明显好转,病情最严重的阶段已经过去,至今已经接近两年没有复发。
这一成功案例不仅为iMCD患者带来了希望,也充分展示了机器学习在寻找更多疾病治疗方法方面的巨大潜力。
宾夕法尼亚大学的法金鲍姆博士本人也患有iMCD,他通过自己的研究在十多年前找到了一种挽救生命的药物,因此深有体会其寻找罕见疾病治疗方案的迫切需求。
这段经历激励他加入宾夕法尼亚大学并联合创立了名为EveryCure的非营利组织,旨在利用人工智能分析海量数据寻找罕见病患者的潜在治疗方案。
这次的成功案例也是该组织努力的成果之一。
此次的成功案例引起了医学界的广泛关注,突显了跨学科合作的重要性。
这项研究不仅结合了人工智能、实验室工作和临床研究方法,还充分利用了现有的药物资源。
许多疾病虽然在症状、预后甚至病因上可能看似不同,但它们在体内可能存在一些共同的潜在联系,例如共同的基因突变或分子触发因素。
因此,利用人工智能等工具寻找这些药物对于罕见疾病的治疗尤为重要。
此次的成功案例也为我们提供了一个范例:将现有药物用于其最初用途之外的其他目的——药物再利用,可能给许多疾病的治疗带来突破性的进展。
法金鲍姆博士及其团队正准备在今年启动一项临床试验,以评估另一种再利用药物——JAK1/2抑制剂对iMCD的有效性。
该研究强调了科学进步在医学领域中的重要性以及跨学科合作的必要性。
期待在未来有更多类似的研究涌现,为患者带来更多的希望和生存机会。
在这个过程中我们也能看到科研人员在治病过程中的不懈努力和探索精神也为无数患有罕见疾病的病患和家庭带来了无尽的希望鼓舞他们勇敢战胜病魔增强了人们对科技的信任与信心这项成果是一个很好的例证它表明了科技进步的力量和人类坚持不懈的努力能够在面对医学难题时实现突破因此我们也期待在未来科技的进步能够为更多的医学难题带来解决方案帮助更多的病患重拾健康与希望同时我们也期待更多的科研人员能够像法金鲍姆博士一样将科学与爱心相结合为人类健康事业做出更大的贡献此次研究成果对于所有医疗领域人士来说是一个巨大的鼓舞也向世界展示了中国在医疗领域的强大实力和创新精神我们应该鼓励更多的科研人员投入到相关领域的研究中去让科技创新真正惠及人类的生活与健康促进社会的可持续发展这次成功研究并不仅仅是一项科学成就更是一种鼓舞和希望呼吁全球科研人员合作努力利用先进的科技手段为解决更多的医学难题助力让更多的人们从病痛中解脱出来为人类的健康事业贡献力量我们也需要普及相关的医疗知识和科学理念提升公众的科学素养为构建一个科学繁荣的社会做出贡献
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